Wie wird ein Medikament zugelassen?

Wie wird ein Medikament für Hämophilie zugelassen?

Pharmaunternehmen und Universitäten forschen weiter für die Entwicklung von neuen Therapieoptionen – auch für Hämophilie A. Immer wieder gibt es neue Medikamente, die die Lebensqualität von Patienten entscheidend verbessern können. Vielleicht ist auch etwas für Dich dabei. Es lohnt sich, hin und wieder einen Blick auf neue Entwicklungen zu werfen oder sich bei seinem Arzt erkundigen.

Medikamente gehören zu Deinem Alltag mit Hämophilie A dazu. Um Deine medikamentöse Therapie auch in Zukunft weiterhin in ihrer Wirkung und Sicherheit zu verbessern, werden immer neue Wirkstoffe erforscht. Doch bis ein neuer Wirkstoff in Form eines Medikaments auf den Markt kommt, durchläuft er einen aufwendigen Zulassungsprozess.                                                                         

Zuständige Behörden – wer entscheidet?

Nachdem eine klinische Studie die Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit eines neuen Wirkstoffes belegt hat, beantragt der Hersteller die Zulassung des Medikaments bei den zuständigen Behörden. Soll eine neue Therapie in allen EU-Ländern gleichzeitig zugelassen werden, ist die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) der Ansprechpartner. Hier reicht der Hersteller seinen Zulassungsantrag ein.

In der EMA übernimmt das sogenannte CHMP (Committee for Human Medicinal Products, deutsch: Ausschuss für Humanarzneimittel) die wissenschaftliche Bewertung des Zulassungsantrags. Das CHMP setzt sich aus Wissenschaftlern verschiedener EU-Mitgliedsstaaten zusammen. Sie bestimmen bei jedem Antrag zunächst zwei Zulassungsbehörden aus den Mitgliedsländern. Diese übernehmen die Verantwortung bei der Beurteilung des Zulassungsantrags und schreiben den Bewertungsbericht. Sie werden in ihrer Aufgabe als Rapporteur und Co-Rapporteur bezeichnet. Für Deutschland sind dies das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) und das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

Genau nach Plan: Der Zulassungsprozess

Von der Antragsstellung bis zur Zulassung eines Medikaments durch die Europäische Kommission dauert es in der Regel 277 Tage. Der Zulassungsprozess folgt einem festen Ablaufplan. Wichtige Stationen dabei sind:

  • Antragstellung: Der Hersteller reicht den Zulassungsantrag bei der EMA ein.
  • Bewertungsbericht: Rapporteur und Co-Rapporteur beurteilen den Antrag hinsichtlich Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Medikaments. Sie schreiben dazu einen Bewertungsbericht (Critical Assessment Report), der an das CHMP und den Antragsteller geht.
  • Rückfragen: Das CHMP übergibt dem Antragsteller eine Liste mit Rückfragen zu seinem Zulassungsantrag, die sogenannte List of Questions. Der Antragsteller hat nun 3 Monate Zeit, um diese Fragen zu beantworten. Da in dieser Zeit das Verfahren angehalten wird, spricht man vom sogenannten Clock Stop.

  • Auf dem Prüfstand: Das CHMP diskutiert die Antworten und neu eingereichten Unterlagen des Antragstellers. Bei weiteren Rückfragen erhält der Antragsteller eine Liste noch offener Fragen (List of Outstandig Issues) – und bei Bedarf eine Einladung zur Oral Explanation. Dabei hat er die Gelegenheit, dem CHMP persönlich noch offene Fragen zu beantworten und die Fakten zu erläutern.
  • Empfehlung: Das CHMP erteilt eine Empfehlung zur Zulassung (CHMP Opinion): Bei negativer Empfehlung wird das Medikament nicht zugelassen; fällt sie positiv aus, gibt die EMA eine Zulassungsempfehlung ab. Von da an vergehen maximal 67 Tage, bis das Medikament für den europäischen Markt zugelassen wird. In der Zwischenzeit werden die Informationstexte des Medikaments in alle EU-Amtssprachen übersetzt. Diese Informationstexte fassen alle wesentlichen Eigenschaften des Medikaments zusammen
  • Zulassung: Die Europäische Kommission erteilt die Zulassung, diese gilt EU-weit. Ab jetzt ist das Medikament für die Patienten zugänglich.


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