Gentherapie
Bei einer Gentherapie wird das menschliche Erbgut gezielt verändert – mit dem Ziel eine genetisch verursachte Erkrankung zu behandeln oder sogar zu heilen. Expertinnen und Experten unterscheiden zwischen einer somatischen Gentherapie und einer Keimbahntherapie.
Gentherapie bei Hämophilie A
Auch für Hämophile bietet die Gentherapie eine Therapieoption. Bei einem Ansatz wird den Betroffenen die Bauanleitung für den Faktor VIII verabreicht, der dann von Leberzellen produziert wird und sich über das Blut im ganzen Körper verteilt. Stand jetzt kann aber auch eine Gentherapie die Hämophilie nicht heilen.
Seit 2023 gibt es eine zugelassene Gentherapie für Hämophilie A. Die Therapie darf zurzeit nur bei Erwachsenen angewendet werden, aber es laufen verschiedene Studien, die eine Gentherapie ab einem Alter von 12 Jahren ermöglichen sollen.
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