Somatische Gentherapie
Bei der somatischen Gentherapie wird das Erbgut von (bestimmten) Körperzellen verändert. Die Therapie beschränkt sich somit auf die behandelte Person.
Die andere Möglichkeit der Gentherapie ist die Keimbahntherapie. Dabei wird das Erbgut in der Keimbahn (Eizellen, Spermien oder Vorstufen davon) verändert und so das Erbgut von möglichen Nachkommen verändert.
Therapieoption bei Hämophilie A
Auch für Hämophile bietet die Gentherapie eine Therapieoption. Für Betroffene wäre eine somatische Gentherapie die einzige Chance auf eine mögliche Heilung.
Seit 2023 gibt es eine zugelassene Gentherapie für Hämophilie A, die jedoch – trotz erheblicher Fortschritte – noch keine Heilung ermöglicht. Die Therapie darf zudem nur bei Erwachsenen angewendet werden. Derzeit laufen aber verschiedene Studien, die eine Gentherapie ab einem Alter von 12 Jahren ermöglichen sollen.
